عقار اديفليون-Idelvion لعلاج الهيموفيليا والنزيف الوراثي
عقار اديفليون-Idelvion لعلاج الهيموفيليا والنزيف الوراثي
من أخطر الأمراض التي تصيب الإنسان الأمراض الوراثية. والسبب هو أن العديد من العلاجات لم يتم العثور عليها للتغلب على الأمراض الوراثية ، والطب يحتاج إلى مزيد من البحث والاختبارات المكلفة لتحقيق نتائج مرضية وآمنة ، من بينها مرض الهيموفيليا والنزيف الوراثي.
ما هو مرض الهيموفيليا؟
الهيموفيليا مرض وراثي يحدث فيه نزيف داخلي مثل النزيف المعوي والنزيف الخارجي على سطح الجلد بسبب نقص عوامل تخثر الدم ، مما يؤدي إلى تحكم غير طبيعي في تخثر الدم. IX ، والذي يحدث عادةً بسبب جين متنحي مرتبط بالكروموسوم X في الدم.
هذا المرض أكثر شيوعًا عند الذكور ، وحوالي 1 من كل 25000 مولود مصاب بالمرض لأن الإناث لديهن كروموسومات X ، وفقًا لمراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها. إذا كان أحد الكروموسومات يحتوي على جين متنحي ، فإن الجين الآخر يكمله.
أعراض المرض
تتمثل الأعراض الرئيسية لهذا المرض في نزيف وتورم المفاصل ، وظهور الدم في البول أو البراز ، وكدمات ، ونزيف في الجهاز الهضمي أو المسالك البولية ، ونزيف في الأنف ، أو نزيف لا يتوقف أثناء الجراحة.
ما هو عقار Iderbion؟
Edelphine عبارة عن مسحوق أبيض جاف غير حامضي والزلال طويل المفعول للاستخدام في الوريد فقط ويمكن إعادة تكوينه بالماء المعقم ولا يحتاج إلى التبريد. متوفر في 250 وحدة دوائية ، 500 وحدة دوائية ، 1000 وحدة دوائية ، أو 2000 وحدة دوائية ، ينشط العامل المتنحي IX على كروموسوم X ويصلح الكروموسومات المسببة للدم لاستعادة تدفق الدم. يستخدم في علاج الصداقة B. هذا يعني أن له آثار جانبية قليلة وهو آمن لجميع الأعمار.
يُعتقد أنه الدواء الأول والوحيد المعتمد من قبل منظمة الصحة العالمية وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الهيموفيليا ، مع مستويات جرعة عالية للقضاء على أو تقليل معدل المرض في 14 يومًا فقط. تأثير الحماية هو مُقتَنىً. يتم تحديد الجرعة المطلوبة حسب عمر المريض ونوع جسمه ونشاطه البدني.
قالت إيلينا سانت أغوستينو ، دكتوراه في الطب ، من جامعة ميلانو: “الموافقة على هذا العلاج مهمة للغاية. يحتاج الأطباء إلى مزيد من الخيارات لإدارة اضطرابات النزيف لدى مرضاهم بشكل فعال وآمن للأسباب التالية: هذا لأننا نريد المساهمة في العلاج من المرضى بدلا من تعطيل حياتهم “. عش حياة أكثر استقرارًا. “
يعتبر Edelphine ذا فائدة كبيرة للهيموفيليا لأنه يحافظ على مستويات العامل النشط والهرمون x فوق 5٪ لفترة طويلة من الوقت ويوفر تحكمًا ممتازًا في النزيف.
قال الدكتور أندرو كاثبرتسون ، كبير المسؤولين العلميين ورئيس قسم البحث والتطوير في الولايات المتحدة: “نحن فخورون بإضافة هذا العلاج الجديد إلى منتجاتنا الخاصة باضطرابات النزيف ، ونحن متحمسون بشكل خاص للتأثير الإيجابي الذي سيحدث على الأشخاص المصابين بالهيموفيليا. يفعل “، قال.
وأظهرت النتائج أن كل جرعة لمدة 14 يومًا يمكن أن توقف المرض بشكل دائم ، وأن جرعة السبعة أيام تخفضه بنسبة 50٪ ، وأن الدواء يتحكم في 94٪ من النزيف.
التجارب السريرية والسريرية
في دراسة أجريت على 90 شخصًا تتراوح أعمارهم بين 1 و 60 عامًا مصابين بالهيموفيليا ، تم حقنهم مع أدلفيون لمدة 14 يومًا متتاليًا.
